临床研究的目的往往不同，而不同的目的所需纳入的样本量也往往不同。在明确了研究目的的基础上，是不是样本量越大就说明研究结果的外推性越强，也就越对研究有利呢？样本量的影响因素有哪些呢？样本量又该怎样来确定呢？小编在下面为大家展开叙述。
一、样本量并非越大越有利
l 样本量过小不能达到所要求的检验效能，很难得到试验中组与组之间存在的真实差异，即得出假阴性或假阳性的结论；
l 而样本量过大则会使试验的规模过大，增加实际工作的困难，从而大量浪费人力、物力和时间；
l 此外，样本量过大还会增加试验条件控制的难度，使得样本人群包含较多的混杂因素，对试验结果造成影响。
因此如何正确估算临床试验的样本量是临床研究中进行试验设计的重要问题之一。
二、影响样本量的主要因素
1、非统计学因素
①临床试验设计类型。
Ø 不同的临床试验设计类型，样本量估计时所需提供的参数也不同，例如：
l 进行等效性试验的样本量估计需要设定等效上下界值；
l 进行非劣效性试验则需要设定非劣效界值；
l 此外，还有平行分组设计、交叉设计、适应性设计、成组序贯设计、剂量递增设计、抗肿瘤药物多阶段设计等不同设计类型，它们的样本量估计也有所不同。
②主要观察指标数据类型和所采用的统计分析方法。
Ø 因为同样两个比较，采用μ检验和t检验，其对应的样本量估算也有区别。
③资料质量和依从性。
Ø 一般情况下，资料质量和依从性越差，所需要的样本量越多。
④试验组和对照组病例数分配比例。
Ø 当试验组与对照组等比例时能获得最大的检验效能，因此等比例分配时需要的样本量最少。
⑤法规规定。
Ø 《药品注册管理办法》第三章第三十二条：药物临床试验的受试例数应当符合临床试验的目的和相关统计学的要求，并且不得少于本办法附件规定的最低临床试验病例数。
如一般临床试验Ⅰ期：20-30例，Ⅱ期：100例，Ⅲ期：300例，Ⅳ期：2000例（疫苗和避孕药除外）。
生物利用度：18-24例。
进口中药、天然药物制剂应提供在国内进行的人体药代动力学研究资料和临床试验资料，病例数不少于100对；多个主治病证或适应症的，每个主要适应症的病例数不少于60对。
中药和天然药物改剂型品种应根据工艺变化的情况和药品的特点，免除或进行不少于100对的临床试验。
中药和天然药物仿制药视情况需要，进行不少于100对的临床试验。
2、统计学因素
①Ⅰ类错误α，即检验水准，就是预先规定的允许犯Ⅰ类错误概率的最大值，用α表示。α越小，所需样本量越大。α在假设检验时根据不同研究目的预先确定，一般取α=0.05，还应明确单双侧，单侧检验比双侧检验较易获得有统计学意义的结果。
②Ⅱ类错误β，为Ⅱ类错误的概率。1-β越大，所需样本量越多。一般要求检验效能1-β不低于0.75，临床试验中通常取β=0.1或0.2。
③容许误差δ，容许误差δ为处理因素的效应大小，即总体间差别，如两总体均数的差值δ=μ1/μ2或两总体率的差值δ＝π1－π2等。δ越小，所需样本量就越大，也就是说从统计意义上欲发现较小的差别则需要较大的样本。
④主要观察指标总体信息。主要观察指标个体变异越大，所需样本量也越大。样本量估计时，总体的这些信息真值往往不知道，此时可根据经验、查阅文献或通过预试验来估计。
⑤区间检验所需的界值Δ。优效/非劣效/等效性试验样本量估计时尚需要设定其优效/非劣效/等效界值Δ。Δ是一个有临床意义的值，该值由临床专家来确定。
总之，对于任何一项临床研究，不要盲目增加研究样本量，以减少不必要的浪费，另一方面，当自己的研究工作假设检验的结果没有显著性时（P＞0.05），应该首先考虑一下是否没有采用足够的样本含量以至检验效能偏低。
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